【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】11月28日，《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄(2024年)》發(fā)布，梗阻性HCM創(chuàng)新藥心肌肌球蛋白抑制劑邁凡妥(通用名：瑪伐凱泰膠囊)被納入，讓更多梗阻性肥厚型心肌病(HCM)患者有機(jī)會(huì)用上創(chuàng)新藥物。
 

　　資料顯示，肥厚型心肌病(HCM)可導(dǎo)致勞力性呼吸困難、胸痛、暈厥等癥狀，以及心力衰竭、卒中、心臟性猝死(SCD)等急慢性并發(fā)癥，嚴(yán)重影響患者預(yù)后和生活質(zhì)量。業(yè)內(nèi)指出，長期以來，梗阻性HCM治療藥物均為非特異性治療藥物，主要是減慢心率和抑制心肌收縮力，雖然能夠帶來一定程度的梗阻緩解，但由于該疾病的病理生理機(jī)制復(fù)雜，很難滿足患者個(gè)體化治療需求。此外，侵入性治療對實(shí)施手術(shù)操作的醫(yī)生和治療機(jī)構(gòu)均有較高要求，且存在并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)，患者接受度較低。因此，對于梗阻性HCM的治療，臨床上亟需行之有效的創(chuàng)新療法打破這一僵局。
 

　　資料顯示，瑪伐凱泰心肌肌球蛋白抑制劑，可靶向HCM的核心病理生理機(jī)制，通過作用于心肌肌球蛋白，減少過多肌球蛋白和肌動(dòng)蛋白橫橋的形成，以減輕心肌的過度收縮，并改善舒張功能，有效改善梗阻性HCM患者癥狀和生活質(zhì)量。
 

　　據(jù)悉，該藥物于2022年獲中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)授予“突破性治療藥物”資格認(rèn)證，次年將其納入了優(yōu)先審評，并在2024年4月24日在中國獲批，用于治療紐約心臟協(xié)會(huì)(NYHA)心功能分級Ⅱ-Ⅲ級的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，以改善運(yùn)動(dòng)能力和癥狀。
 

　　瑪伐凱泰具有豐富的循證證據(jù)，其全球Ⅲ期臨床研究EXPLORER-HCM證實(shí)了瑪伐凱泰用于梗阻性HCM患者的有效性和安全性。此外，針對中國梗阻性HCM患者開展的中國Ⅲ期臨床研究EXPLORE-CN顯示，瑪伐凱泰可顯著降低中國梗阻性HCM成人患者Valsalva LVOT壓差，改善LVOT梗阻?；颊逳YHA心功能分級、健康狀況、心臟生物標(biāo)志物以及心臟結(jié)構(gòu)也得到改善，且總體耐受性良好。中國人群的臨床研究證實(shí)，瑪伐凱泰能夠改善梗阻性HCM成人患者的左心室流出道梗阻，患者的臨床癥狀、健康狀態(tài)等也均觀察到改善。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，新藥和創(chuàng)新治療方案的推陳出新，讓梗阻性HCM患者有了更多的治療選擇，針對疾病病理生理機(jī)制的靶向治療成為破局方向。但如何滿足患者對創(chuàng)新藥物長期治療的需求，有效減輕患者疾病負(fù)擔(dān)是亟需關(guān)注的問題。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，經(jīng)過本次醫(yī)保談判，瑪伐凱泰被納入新版《醫(yī)保目錄》，成為了頭款納入國家醫(yī)保目錄的梗阻性肥厚型心肌病創(chuàng)新治療藥物，有望讓更多患者回歸正常工作和生活，具有重要的臨床和社會(huì)價(jià)值。其表示，期待瑪伐凱泰納入醫(yī)保后，中國患者的長期治療需求能夠進(jìn)一步得到滿足，讓獲益患者能夠持續(xù)獲得創(chuàng)新藥物，不因經(jīng)濟(jì)原因而放棄治療，更大化治療效果。
 

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