【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】我國創(chuàng)新藥領(lǐng)域又迎來重大突破，根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局網(wǎng)站4月10日消息，我國頭個基因治療藥物 “信玖凝”(通用名：波哌達(dá)可基注射液)獲批上市。
 

　　該藥物由上海本土企業(yè)信念醫(yī)藥全資子公司上海信致醫(yī)藥科技有限公司研發(fā)，采用重組腺相關(guān)病毒(rAAV)技術(shù)，專門用于治療中重度血友病 B 成年患者，為這一群體帶來了新的希望。?
 

　　基因治療作為一種前沿的治療手段，近年來在全球范圍內(nèi)備受關(guān)注。它通過將外源基因或基因編輯工具導(dǎo)入靶細(xì)胞，對因基因異常引發(fā)的疾病進(jìn)行治療，具有成藥性好、特異性強(qiáng)、療效顯著等特點。與傳統(tǒng)藥物不同，基因治療藥物能夠從根源上糾正患者的基因缺陷，為許多遺傳性罕見病和單器官疾病患者帶來了治愈的曙光。?
 

　　血友病 B 是一種遺傳性罕見病，由凝血因子 Ⅸ 缺乏引起?；颊叱３男【兔媾R頻繁出血的困擾，這不僅嚴(yán)重?fù)p傷關(guān)節(jié)結(jié)構(gòu)和功能，導(dǎo)致致殘率居高不下，還需終生頻繁注射凝血酶原復(fù)合物或重組凝血因子進(jìn)行治療。這種治療方式不僅給患者帶來了感染、血栓等風(fēng)險和生活不便，長期的治療費用也讓患者家庭背負(fù)了沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。?
 

　　“信玖凝” 的出現(xiàn)，為血友病 B 患者提供了一種全新的治療選擇。該藥物以自主研發(fā)的新型 AAV 為載體，通過單次靜脈給藥進(jìn)入人體后，病毒會攜帶人凝血因子 Ⅸ 基因在肝臟持續(xù)表達(dá)，從而提高并長期維持患者的凝血因子水平。
 

　　根據(jù)信念醫(yī)藥發(fā)表在《柳葉刀 — 血液病學(xué)》雜志上的臨床研究結(jié)果，10 例重度、中重度血友病 B 患者接受 “波哌達(dá)可基注射液” 治療后，在中位 58 周的隨訪中展現(xiàn)出了顯著的臨床獲益：患者中位年化出血率從 12 次減少至 0 次，中位靶關(guān)節(jié)數(shù)從 1.5 個減少至 0 個，中位凝血因子藥物年輸注次數(shù)從 53.5 次減少至 0 次。此外，公司發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上的論文也報告了血友病 B 患者接受治療后，成功完成全膝關(guān)節(jié)置換術(shù)，進(jìn)一步證明了基因治療對血友病的長期療效以及在大手術(shù)中的良好止血效果。?
 

　　“信玖凝” 的成功上市，不僅是信念醫(yī)藥多年研發(fā)努力的成果，也得益于上海良好的科技創(chuàng)新生態(tài)和資源協(xié)同，以及上海對生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的戰(zhàn)略推動和全鏈條創(chuàng)新賦能。
 

　　據(jù)悉，近年來，上海市相繼發(fā)布了《上海市促進(jìn)細(xì)胞治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動方案 (2022—2024 年)》《上海市促進(jìn)基因治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動方案 (2023—2025 年)》等政策，系統(tǒng)推動細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，取得了一系列創(chuàng)新成果。同時，《關(guān)于支持生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)全鏈條創(chuàng)新發(fā)展的若干意見》等政策的落地，也為生物醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展和產(chǎn)業(yè)升級提供了高質(zhì)量服務(wù)，優(yōu)化了產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展生態(tài)。?
 

　　而信念醫(yī)藥在藥物研發(fā)和臨床試驗階段，就得到了上海市科委的多項政策支持。此次 “信玖凝” 獲批上市，是我國創(chuàng)新藥領(lǐng)域的一個重要里程碑，標(biāo)志著我國在基因治療藥物研發(fā)方面取得了重大突破。未來，隨著科技的不斷進(jìn)步和政策的持續(xù)支持，相信會有更多創(chuàng)新藥物問世，為未被滿足的醫(yī)療需求提供更多創(chuàng)新產(chǎn)品和治療新方法，推動我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)邁向更高的臺階。
 

　　據(jù)了解，2012年，全球頭一款基因療法在歐盟獲批上市，由此開啟了基因治療的新時代。這些年，在海外市場，已有多款基因療法獲批上市。不過，由于技術(shù)復(fù)雜、開發(fā)難度大、開發(fā)成本高，不少藥物定價昂貴，售價在百萬元人民幣甚至上千萬元人民幣不等。而昂貴的定價，也一定程度限制了基因療法商業(yè)化落地。那么此次獲批上市的波哌達(dá)可基注射液，會如何定價？武田相關(guān)人士回復(fù)稱，價格預(yù)計要等到年中商業(yè)上市時才正式公布。
 

　　據(jù)悉，早在2023年10月，信念醫(yī)藥就與武田中國宣布達(dá)成獨家合作協(xié)議，授權(quán)武田中國在中國內(nèi)地、中國香港和中國澳門負(fù)責(zé)波哌達(dá)可基注射液的商業(yè)化經(jīng)營。
 

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