【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】6月10日，和譽(yù)醫(yī)藥宣布，國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已受理其自主研發(fā)的CSF-1R高選擇性小分子抑制劑匹米替尼(pimicotinib)的新藥上市申請(NDA)，擬用于需要系統(tǒng)性治療的腱鞘巨細(xì)胞瘤(TGCT)成人患者。
 

　　公開資料顯示， 腱鞘巨細(xì)胞瘤是一種起源于腱鞘、滑囊或關(guān)節(jié)滑膜的良性腫瘤，好發(fā)于手部、腕部等小關(guān)節(jié)附近，也可能出現(xiàn)在膝、踝等大關(guān)節(jié)，青少年及中年人群較為多見。其發(fā)病機(jī)制尚不明確，可能與慢性刺激、炎癥反應(yīng)或基因突變相關(guān)，臨床癥狀多表現(xiàn)為局部緩慢生長的無痛性腫塊，少數(shù)情況下可能壓迫神經(jīng)或影響關(guān)節(jié)活動(dòng)。
 

　　在治療藥物方面，目前針對腱鞘巨細(xì)胞瘤的藥物治療選擇相對有限。傳統(tǒng)治療以手術(shù)切除為主，但術(shù)后存在一定復(fù)發(fā)率。近年來，隨著對腫瘤分子機(jī)制的研究深入，靶向藥物逐漸進(jìn)入視野，可用于無法手術(shù)或術(shù)后復(fù)發(fā)的患者，其作用機(jī)制可能與抑制腫瘤相關(guān)炎癥通路有關(guān)。此外，一些抗血管生成藥物及針對特定基因突變的靶向藥仍處于臨床研究階段，尚未廣泛應(yīng)用。整體而言，藥物治療在腱鞘巨細(xì)胞瘤的管理中多作為輔助手段，手術(shù)仍是主要治療方式，需進(jìn)一步探索更有效的藥物治療方案以改善患者預(yù)后。
 

　　匹米替尼是和譽(yù)醫(yī)藥自主研發(fā)并進(jìn)入NDA審批流程的頭個(gè)項(xiàng)目，已經(jīng)在多項(xiàng)臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出較好的臨床療效、安全性和耐受性。其具有為患者提供治療TGCT的BIC治療方案的潛力。
 

　　本次申請是在中國NMPA藥品審評中心(「CDE」)于5月授予匹米替尼(用于治療需要系統(tǒng)性治療的TGCT患者)優(yōu)先審評資格之后進(jìn)行的，預(yù)計(jì)該優(yōu)先審評資格有望加快審評進(jìn)程。匹米替尼還獲得了中國NMPA授予的突破性療法認(rèn)定(「BTD」)。
 

　　在商業(yè)化方面，2023年12月，和譽(yù)醫(yī)藥與默克公司就匹米替尼的商業(yè)化權(quán)利達(dá)成協(xié)議，默克公司會負(fù)責(zé)匹米替尼在全球的商業(yè)化。
 

　　此次申請是基于全球3期MANEUVER研究第一部分的研究結(jié)果。在該研究中，經(jīng)盲法獨(dú)立評審委員會(「BIRC」)評估，每日一次匹米替尼在第25周的主要終點(diǎn)客觀緩解率(「ORR」)與安慰劑相比有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的明顯改善(54.0% vs. 安慰劑3.2%；p < 0.0001)。該研究還顯示，與TGCT的關(guān)鍵患者報(bào)告結(jié)果相關(guān)的所有次要終點(diǎn)均有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義的改善，包括關(guān)節(jié)活動(dòng)度和身體功能的改善以及僵硬和疼痛的減輕。這些數(shù)據(jù)已于本月初在2025年ASCO年會上公布。
 

　　在海外地區(qū)，匹米替尼也獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局(「FDA」)授予BTD，和獲得歐洲藥品管理局(「EMA」)授予優(yōu)先藥品(PRIME)認(rèn)定。
 

　　資料顯示，和譽(yù)醫(yī)藥是一家專注于腫瘤領(lǐng)域的生物制藥公司，其致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)創(chuàng)新藥物，以滿足中國和全球未滿足的醫(yī)療需求。自成立以來，和譽(yù)醫(yī)藥已經(jīng)建立了豐富的創(chuàng)新產(chǎn)品管線，專注腫瘤精準(zhǔn)治療領(lǐng)域以及腫瘤免疫治療領(lǐng)域。
 

　　公司在2024年度業(yè)績電話會上宣布，公司財(cái)務(wù)頭次實(shí)現(xiàn)盈利，凈利潤約2800萬人民幣，全年收入5.04億人民幣，年底現(xiàn)金儲備19.5959億人民幣。2025年公司將推進(jìn)多個(gè)項(xiàng)目，包括中美IND申報(bào)、臨床試驗(yàn)及新項(xiàng)目啟動(dòng)。公司致力于first in class和best in class項(xiàng)目，未來將繼續(xù)加大研發(fā)投入，推動(dòng)項(xiàng)目進(jìn)展，為股東創(chuàng)造長期價(jià)值。
 

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