【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】近日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)網(wǎng)站公示了兩款具有重大意義的新藥，擬納入優(yōu)先審評(píng)品種。這兩款藥物分別針對(duì)原發(fā)性免疫球蛋白 A 腎病(IgA 腎病)和 5q 型脊髓性肌萎縮癥(SMA)，有望為相關(guān)患者群體帶來(lái)了新的希望。
 

　　根據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)網(wǎng)站7月17日公示，大冢制藥研發(fā)(北京)有限公司的斯貝利單抗注射液擬納入優(yōu)先審評(píng)品種，擬用于原發(fā)性免疫球蛋白A腎病(IgA腎病)成人患者，以維持腎臟功能。
 

　　IgA 腎病是全球常見的原發(fā)性腎小球腎炎之一，在我國(guó)，它是導(dǎo)致終末期腎病(ESRD)的重要原因，約 15%-40% 的患者會(huì)在確診后 20 年內(nèi)進(jìn)展至 ESRD。IgA 腎病患者常出現(xiàn)蛋白尿和腎功能進(jìn)行性下降，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量和壽命。目前，IgA 腎病的傳統(tǒng)治療存在諸多局限性，支持治療與免疫抑制治療只能緩解癥狀，無(wú)法有效延緩疾病進(jìn)展，且免疫抑制治療還可能增加患者感染風(fēng)險(xiǎn)。
 

　　斯貝利單抗的出現(xiàn)為 IgA 腎病治療帶來(lái)了新的曙光。其作用機(jī)制在于準(zhǔn)確靶向增殖誘導(dǎo)配體(APRIL)，APRIL 在 IgAN 的免疫相關(guān)發(fā)病機(jī)制中起著關(guān)鍵作用，可參與 B 細(xì)胞的活化、增殖和類別轉(zhuǎn)換，進(jìn)而促進(jìn)半乳糖缺乏型 IgA1(Gd-IgA1)的產(chǎn)生。臨床研究表明，IgAN 患者 APRIL 水平顯著高于健康人群，且高 APRIL 水平與高 Gd-IgA1 水平和更嚴(yán)重的臨床表現(xiàn)密切相關(guān)。在 6 月 6 日悉尼新南威爾士大學(xué)醫(yī)學(xué)院 Vlado Perkovic 教授發(fā)布的斯貝利單抗 III 期研究(VISIONARY 研究，NCTO5248646)中期分析結(jié)果中，治療 9 個(gè)月后，與安慰劑相比，斯貝利單抗組的 24 小時(shí)尿蛋白 / 肌酐比值(uPCR-24h)顯著降低 51.2%，展現(xiàn)出了良好的治療效果。若斯貝利單抗成功獲批上市，將較大地改變 IgA 腎病的治療格局，為眾多患者帶來(lái)延緩疾病進(jìn)展、維持腎臟功能的可能。
 

　　此外，CDE網(wǎng)站7月14日公示，北京諾華制藥有限公司onasemnogene abeparvovec鞘內(nèi)注射液(OAV101注射液)擬納入優(yōu)先審評(píng)品種。該產(chǎn)品是一種基于腺相關(guān)病毒(AAV)載體的基因治療藥物，適用于治療6月齡及以上5q型脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者。
 

　　SMA 是一種由于運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因 1(SMN1)突變導(dǎo)致 SMN 蛋白功能缺陷所致的遺傳性神經(jīng)肌肉病，以脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退化變性和丟失導(dǎo)致的肌無(wú)力和肌萎縮為主要臨床特征，具有高致殘和致死率。根據(jù)患者發(fā)病年齡與所能達(dá)到的最高運(yùn)動(dòng)功能，5q 型 SMA 可分為 SMAⅠ 型、SMAⅡ 型、SMAⅢ 型、SMAⅣ 型四種類型。此前，SMA 的治療手段有限，給患者家庭帶來(lái)了沉重的負(fù)擔(dān)。
 

　　OAV101 注射液通過(guò)單次靜脈注射即可實(shí)現(xiàn)持續(xù)的 SMN 蛋白表達(dá)，從而阻止疾病進(jìn)展。該藥物于 2019 年 5 月頭次獲 FDA 獲批上市，用于兩歲以下 I 型 SMA 患者，在國(guó)外已取得了一定的臨床應(yīng)用成果。2024 年 12 月，諾華宣布針對(duì) 2 - 18 歲初治 2 型 SMA 患者的全球 III 期臨床 STEER 研究(NCT05089656)達(dá)到主要終點(diǎn)，接受鞘內(nèi)注射 Zolgensma(OAV101 注射液商品名)治療的 SMA 患者的 Hammersmith 運(yùn)動(dòng)功能量表擴(kuò)展版(HFMSE)總分較基線有所增加，表明患者運(yùn)動(dòng)功能得到改善，且安全性良好。此次該藥物擬納入我國(guó)優(yōu)先審評(píng)，若成功獲批，將為國(guó)內(nèi)眾多 SMA 患者帶來(lái)新的治療選擇，有望改善患者的生活質(zhì)量，延長(zhǎng)生存期。?
 

　　這兩款新藥擬納入優(yōu)先審評(píng)，體現(xiàn)了我國(guó)對(duì)重大疾病治療藥物的重視，加速了創(chuàng)新藥物進(jìn)入市場(chǎng)的進(jìn)程，為患者帶來(lái)更多治療希望。另根據(jù)梳理，7月以來(lái)，已有3款創(chuàng)新藥納入優(yōu)先審評(píng)，包括百濟(jì)神州的注射用塔拉妥單抗，擬用于既往接受過(guò)至少2線治療(包括含鉑化療)失敗的廣泛期小細(xì)胞肺癌(ES-SCLC)成人患者的治療。艾力斯的甲磺酸伏美替尼片，擬用于既往經(jīng)含鉑化療治療時(shí)或治療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展，或不耐受含鉑化療，并且經(jīng)檢測(cè)確認(rèn)存在表皮生長(zhǎng)因子受體(EGFR)20外顯子插入突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC成人患者的治療，本適應(yīng)癥是基于一項(xiàng)單臂臨床試驗(yàn)結(jié)果獲得的附條件批準(zhǔn)，適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于確證性臨床試驗(yàn)的臨床獲益。徐諾藥業(yè)的甲苯磺酸艾貝司他片，擬用于既往接受過(guò)至少兩種系統(tǒng)性治療的復(fù)發(fā)或難治濾泡性淋巴瘤成年患者。
 

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