【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】2025 年 7 月 24 日，凱思凱迪(上海)醫(yī)藥科技有限公司傳來(lái)重磅消息，其自主研發(fā)的 1 類新藥 CS0159 口服片劑獲得了 FDA(美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局)的突破性療法認(rèn)定。這一里程碑式的進(jìn)展，不僅標(biāo)志著該藥物在原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC)領(lǐng)域的突出臨床潛力得到了國(guó)際機(jī)構(gòu)的認(rèn)可，也為其國(guó)際化進(jìn)程注入了強(qiáng)大動(dòng)力。?
 

　　CS0159 是一款具創(chuàng)新性的藥物，它是基于晶體結(jié)構(gòu)輔助設(shè)計(jì)獲得的新型強(qiáng)效非甾體類法尼醇 X 受體(FXR)小分子激動(dòng)劑。其獨(dú)特之處在于具備獨(dú)特的藥代動(dòng)力學(xué)特征，能夠?qū)崿F(xiàn)脈沖式 FXR 激活，而這種激活方式與膽汁酸自然波動(dòng)節(jié)奏相契合。這一創(chuàng)新設(shè)計(jì)帶來(lái)了諸多優(yōu)勢(shì)，每日一次給藥就能提供優(yōu)異的療效，同時(shí)還能大限度地降低不良反應(yīng)。在眾多 FXR 激動(dòng)劑中，CS0159 憑借這一特性脫穎而出，有望為患者帶來(lái)更好的治療體驗(yàn)。?
 

　　FDA 的突破性療法認(rèn)定并非輕易可得，它是專為治療嚴(yán)重疾病且初步臨床證據(jù)顯示相比現(xiàn)有療法有顯著改善的藥物而設(shè)立的快速通道機(jī)制。CS0159 獲得這一認(rèn)定意義重大，意味著它將享受 FDA 的優(yōu)先審評(píng)通道，標(biāo)準(zhǔn)審評(píng)時(shí)間將從 10 個(gè)月大幅縮短至 6 個(gè)月。除此之外，還能獲得 FDA 高級(jí)官員的直接指導(dǎo)以及滾動(dòng)提交審評(píng)的便利。有研究數(shù)據(jù)表明，獲得突破性療法認(rèn)定的藥物相比普通藥物的臨床開發(fā)時(shí)間平均縮短 30%。這對(duì)于急需新治療方案的 PBC 患者來(lái)說(shuō)，無(wú)疑是天大的好消息，將顯著加快這一創(chuàng)新療法的上市進(jìn)程。?
 

　　此次 FDA 給予 CS0159 突破性療法認(rèn)定，既是對(duì)其解決重大臨床需求的肯定，也是其邁向全球化的關(guān)鍵一步。目前，CS0159 已完成多項(xiàng)關(guān)鍵臨床研究，收獲頗豐，不僅獲得了非酒精性脂肪性肝炎(MASH)FDA 快速通道資格、原發(fā)性硬化性膽管炎(PSC)孤兒藥資格認(rèn)證，還拿下了本次的突破性療法認(rèn)定，這三重認(rèn)定充分彰顯了 CS0159 作為 FXR 激動(dòng)劑的巨大治療潛力。在 MASH 領(lǐng)域，CS0159 已在美國(guó)完成 II 期臨床，展現(xiàn)出令人鼓舞的療效和安全性數(shù)據(jù)；在 PSC 罕見病領(lǐng)域，其孤兒藥資格為未來(lái)的商業(yè)化提供了重要的監(jiān)管和市場(chǎng)優(yōu)勢(shì)；而 PBC 突破性療法認(rèn)定的獲得，進(jìn)一步驗(yàn)證了其在膽汁淤積性肝病治療中的重要價(jià)值。?
 

　　從目前的研究進(jìn)展來(lái)看，CS0159 口服片劑在美國(guó)已完成 MASH 的 II 期試驗(yàn)，研究結(jié)果顯示它在改善肝脂肪變性和纖維化標(biāo)志物方面表現(xiàn)出色。在國(guó)內(nèi)，CS0159 也已完成 PBC 適應(yīng)癥的 II 期核心期研究，同樣表現(xiàn)出顯著療效和良好的安全性。這些研究結(jié)果不僅為 FDA 突破性療法認(rèn)定提供了有力支撐，也為即將啟動(dòng)的 III 期臨床研究奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)，III 期臨床研究將進(jìn)一步驗(yàn)證 CS0159 在更大規(guī)模患者群體中的療效和安全性。?
 

　　值得一提的是，CS0159 的獨(dú)特作用機(jī)制不僅能有效改善膽汁淤積，還能顯著減輕肝細(xì)胞損傷，同時(shí)避免了傳統(tǒng) FXR 激動(dòng)劑的藥物性肝損傷，有望為患者提供更安全、更有效的治療選擇。凱思凱迪也計(jì)劃通過(guò)以上不同作用機(jī)制藥物的組合，為復(fù)雜的代謝性疾病提供更加精準(zhǔn)和個(gè)性化的治療方案。隨著 CS0159 研發(fā)的不斷推進(jìn)，其有望為更多肝病患者帶來(lái)福音。
 

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