【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】小核酸藥物作為近年來新藥研發(fā)領(lǐng)域的重點(diǎn)方向，正憑借其優(yōu)勢吸引著越來越多投資者的關(guān)注。近日，蔚程醫(yī)藥有限公司(VivatidesTherapeutics)宣布完成杏澤資本領(lǐng)投，啟明創(chuàng)投跟投的千萬美金種子輪融資，募資資金將主要用于臨床前肝外靶向小核酸平臺及管線的開發(fā)。這一消息再次將小核酸藥物研發(fā)推至聚光燈下，事實(shí)上，2025年以來，已有多家藥企在小核酸領(lǐng)域積極布局并成功融資。
 

　　2025年4月，AIRNA宣布完成超額認(rèn)購的1.55億美元B輪融資。此次融資由Venrock Healthcare CapitalPartners領(lǐng)投，F(xiàn)orbion Growth聯(lián)合領(lǐng)投，眾多新老投資者參與其中。AIRNA將利用這筆資金推動其針對α1抗胰蛋白酶缺乏癥(AATD)的首個RNA編輯候選藥物AIR-001進(jìn)入1/2期臨床試驗(yàn)，并開發(fā)針對心血管代謝及其他疾病的一系列創(chuàng)新RNA編輯藥物。AIRNA致力于開發(fā)RNA編輯療法，其專有平臺能利用天然機(jī)制高效、安全地編輯目標(biāo)RNA，有望為嚴(yán)重或慢性疾病帶來功能性治愈方案。
 

　　同月，專注于小核酸藥物研發(fā)的創(chuàng)新型藥企瑞博生物完成超2億元E2輪融資，本輪由名信資本領(lǐng)投，昆山高新創(chuàng)投、昆山國科創(chuàng)投等跟投。瑞博生物已構(gòu)建覆蓋研發(fā)至產(chǎn)業(yè)化全技術(shù)鏈的六大核心平臺，此前還曾獲高瓴資本、中金資本、君聯(lián)資本等知名機(jī)構(gòu)投資，持續(xù)的資金注入將助力其在小核酸藥物開發(fā)道路上穩(wěn)步前行。
 

　　5月，浩博醫(yī)藥宣布成功完成5000萬美元B+輪融資，由全球有名產(chǎn)業(yè)投資機(jī)構(gòu)領(lǐng)投，啟明創(chuàng)投、鼎暉VGC等多家機(jī)構(gòu)跟投。浩博醫(yī)藥專注于研發(fā)自主創(chuàng)新的靶向遞送小核酸藥物，致力于實(shí)現(xiàn)慢性乙型肝炎臨床治愈目標(biāo)，此次融資將加快其研發(fā)進(jìn)程，推動相關(guān)技術(shù)落地。幾乎同一時期，靖因藥業(yè)完成近5000萬美元B2輪融資，該公司專注于心血管代謝疾病領(lǐng)域，臨床管線豐富。融資后不久，靖因藥業(yè)即宣布與CRISPR Therapeutics達(dá)成戰(zhàn)略合作，共同開發(fā)并商業(yè)化新一代長效凝血因子XI(FXI)靶向小干擾RNA(siRNA)療法SRSD107，進(jìn)一步彰顯其在小核酸領(lǐng)域的布局與實(shí)力。
 

　　小核酸藥物之所以如此受資本青睞，與其廣闊的市場前景密不可分。小核酸藥物是指靶向作用于RNA或蛋白質(zhì)的一類寡核苷酸分子，相比傳統(tǒng)小分子藥物和抗體藥物，具有諸多優(yōu)勢。首先，靶點(diǎn)篩選快，一旦明確致病基因序列，即可快速設(shè)計互補(bǔ)核酸鏈，縮短早期研發(fā)時間，而傳統(tǒng)藥物需大量化合物篩選。其次，研發(fā)成功率高，Alnylam公司網(wǎng)站數(shù)據(jù)顯示，其小核酸管線從立項(xiàng)至臨床三期的成功率高達(dá)60%，遠(yuǎn)超傳統(tǒng)小分子及靶向類藥物。再者，小核酸藥物不易產(chǎn)生耐藥性，因其直接針對致病基因序列進(jìn)行開發(fā)設(shè)計，從根源上阻斷致病蛋白的產(chǎn)生。而且治療領(lǐng)域尤為廣泛，在遺傳性疾病、罕見病、腫瘤、慢性病、病毒感染、乙肝等眾多領(lǐng)域都展現(xiàn)出治療潛力。此外，小核酸藥物效果持久，通過化學(xué)修飾等手段提高穩(wěn)定性，延長半衰期，例如治療高膽固醇血癥的Inclisiran(siRNA)僅需每半年皮下注射一次，大大提高了患者的依從性，尤其適合慢性病管理。
 

　　從市場規(guī)模數(shù)據(jù)來看，小核酸藥物市場呈現(xiàn)出迅猛增長態(tài)勢。數(shù)據(jù)顯示，2016年小核酸藥物全球市場規(guī)模僅1千萬美元，到2021年就增長至32.5億美元，年復(fù)合增長率高達(dá)217.8%。Evaluate Pharma和BCG統(tǒng)計分析預(yù)測，2025年全球小核酸藥物市場規(guī)模將突破100億美元。平安證券研報指出，小核酸藥物有望成為繼小分子和抗體之后的新療法，其處境可類比20年前的抗體行業(yè)，小核酸藥物平均每年獲批約2款，占FDA批準(zhǔn)藥物總數(shù)的5%左右。
 

　　雖然小核酸藥物前景光明，但也面臨一些挑戰(zhàn)。技術(shù)層面上，化學(xué)修飾和遞送系統(tǒng)是關(guān)鍵難題。小核酸藥物進(jìn)入血液后，容易被核酸酶降解，且因帶有負(fù)電荷難以穿透細(xì)胞膜。目前全球小核酸藥物頭部公司的遞送技術(shù)多依靠專利授權(quán)，技術(shù)壁壘較高，雖然現(xiàn)在有脂質(zhì)納米顆粒(LNP)、GalNac技術(shù)等可將藥物精準(zhǔn)遞送到肝臟，但未來在中樞神經(jīng)系統(tǒng)、眼睛、腎癌細(xì)胞與肺上皮細(xì)胞等遞送系統(tǒng)方面仍有待突破。此外，小核酸藥物的制備通常使用固相合成技術(shù)，工藝開發(fā)、放大和質(zhì)量控制存在一定壁壘，對技術(shù)、設(shè)備、環(huán)境要求高，成本也居高不下。從市場角度看，國內(nèi)小核酸市場還處于發(fā)展早期，尚沒有一款自主研發(fā)的小核酸藥物上市，從臨床階段到產(chǎn)品上市還需3-5年時間，市場的培育與成熟還需要各方持續(xù)努力。
 

　　總體而言，2025年以來眾多藥企在小核酸領(lǐng)域的融資行動，彰顯了該領(lǐng)域的熱度與潛力。小核酸藥物憑借自身優(yōu)勢，在市場需求的推動下，未來有望在全球醫(yī)藥市場中占據(jù)重要地位。隨著技術(shù)的不斷突破與完善，小核酸藥物領(lǐng)域也將迎來更多的發(fā)展機(jī)遇。
 

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