【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】孤兒藥指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。美國FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定適用于在美國每年患病人數(shù)低于20萬人的罕見病的藥物和生物制劑。對(duì)于獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定的藥品而言，有助于該藥物在美國的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗(yàn)費(fèi)用稅收減免、免除NDA申請(qǐng)費(fèi)用、獲得研發(fā)資助等，特別是該藥物的該適應(yīng)癥批準(zhǔn)上市后可獲得美國市場(chǎng)7年獨(dú)占權(quán)。
 

　　據(jù)筆者不完全統(tǒng)計(jì)，2023年一季度，已有康弘藥業(yè)子公司弘合生物的KH617、上海醫(yī)藥的SPH4336、科士華的KSH01 HD-TCR T、創(chuàng)勝集團(tuán)的人源化抗Claudin18.2單克隆抗體Osemitamab等新藥被FDA授予孤兒藥資格，主要針對(duì)腫瘤等治療領(lǐng)域。進(jìn)入4月，又有多款新藥獲得FDA孤兒藥資格，既有國產(chǎn)藥也有海外藥品，值得關(guān)注。
 

　　BN104
 

　　4月20日，燁輝醫(yī)藥宣布，美國FDA已授予BN104孤兒藥資格，用于治療急性髓性白血病(AML)。這是燁輝醫(yī)藥研發(fā)的一款新型、高效小分子口服Menin抑制劑，擬開發(fā)用于治療復(fù)發(fā)或難治性MLL基因重排和NPM1基因突變急性白血病患者。
 

　　ABSK012
 

　　和譽(yù)醫(yī)藥4月3日公告，公司旗下上海和譽(yù)生物在研新一代FGFR4突變抑制劑ABSK012獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療軟組織肉瘤(STS)。ABSK012是一種口服生物利用度好、高選擇性、新一代抗FGFR4抑制劑，對(duì)野生型及突變型FGFR4具有很強(qiáng)的效力。臨床前研究顯示，ABSK012在體外及細(xì)胞中均對(duì)野生型FGFR4級(jí)對(duì)臨床開發(fā)中的FGFR4抑制劑具有耐藥性的突變體表現(xiàn)出優(yōu)異的活性，并在FGF19驅(qū)動(dòng)及FGFR4突變體模型中展現(xiàn)出良好的體內(nèi)功效。
 

　　D3S-001
 

　　4月初，德昇濟(jì)醫(yī)藥宣布，公司自主研發(fā)的KRAS G12C小分子選擇性抑制劑D3S-001被FDA授予孤兒藥資格，用于治療胰腺癌。D3S-001是德昇濟(jì)醫(yī)藥研發(fā)的一款高活性、高選擇性、差異化的KRAS G12C抑制劑，其具有成藥性高、對(duì)靶點(diǎn)的抑制性強(qiáng)、抑制速度快、抑制完全以及安全性好等潛在優(yōu)勢(shì)。目前D3S-001已獲得5個(gè)國家的IND批準(zhǔn)，并在國際多中心1期臨床研究中取得積極進(jìn)展。
 

　　HG004
 

　　4月，輝大基因自主開發(fā)的新型眼科基因治療候選藥物HG004獲得美國FDA授予的孤兒藥資格，用于治療由RPE65突變引起的遺傳性視網(wǎng)膜疾病。HG004注射液是一種新型眼科基因治療在研藥物，旨在用于治療RPE65基因突變相關(guān)性視網(wǎng)膜病變，其利用重組腺相關(guān)病毒載體將功能性人類RPE65基因遞送到視網(wǎng)膜，以恢復(fù)、治療和預(yù)防患有RPE65突變相關(guān)遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良的兒童和成人失明。
 

　　DB-OTO
 

　　4月初，Decibel Therapeutics宣布?xì)W盟委員會(huì)授予其在研AAV基因療法DB-OTO孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療因otoferlin基因突變而導(dǎo)致嚴(yán)重先天性聽力損失。資料顯示，DB-OTO是Decibel與Regeneron合作開發(fā)的項(xiàng)目，這一基于AAV雙載體的基因治療候選藥物，經(jīng)耳蝸內(nèi)注射，可用于恢復(fù)因OTOF基因(編碼Otoferlin)突變而導(dǎo)致的先天性耳聾。
 

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